estudos não clínicos conduzidos para a caracterização farmacológica e toxicológica. Estes estudos não clínicos devem ser delineados de acordo com o uso clínico proposto para o medicamento, considerando, entre outros, a indicação clínica, o mecanismo de ação, a via de administração e o tempo de uso.

estudos clínicos para a caracterização biofarmacêutica com o histórico de desenvolvimento da formulação, justificando eventuais diferenças entre a formulação utilizada nos estudos clínicos e a formulação final proposta para registro.

estudos de caracterização clínica farmacológica, incluindo estudos de farmacocinética e farmacodinâmica. Estudos in vitro são aceitáveis para auxiliar a suportar o conjunto de informações de caracterização clínica farmacológica.

a caracterização clínica de eficácia do medicamento proposto para registro deve ser suportada pelos dados dos estudos clínicos confirmatórios apresentados para subsidiar o registro. Quando populações especiais forem pleiteadas, como por exemplo as populações pediátricas, e que esses indivíduos não tenham sido diretamente avaliados nos estudos clínicos de fase III, devem ser apresentadas avaliações que permitam a extrapolação da eficácia obtida na população geral para a população especial.

estudos de não inferioridade da relação custo-efetividade em relação aos tratamentos estabelecidos para a mesma patologia.