É assim denominado o procedimento que, por meio de técnicas de RNA recombinante, altera o genoma de um individuo portador de uma doença genética.

A principal facilidade para pôr em prática a terapia gênica é inserir o DNA desejado através da membrana plasmática em um grande número de células

Apesar de a terapia gênica ter origem em doenças hereditárias, como a hemofilia, atualmente muitos experimentos clinicos estão buscando o tratamento de doenças adquiridas, como a AIDS, doenças cardiovasculares e vários tipos de câncer.