Na Fase 1 procura-se a dose segura, efeitos relacionados ao medicamento teste, o grupo de indivíduos a ser observado é pequeno, os participantes não têm a enfermidade e ainda são realizados os testes farmacodinâmicos e farmacocinéticos.

A Fase 2 engloba participantes com a enfermidade, estudos mais longos que na fase 1 e avalia-se a eficácia e segurança do medicamento teste.

Na Fase 3 procura-se perfil terapêutico, indicações e contra-indicações. Farmacoeconomia e qualidade de vida também podem ser avaliadas. É a última fase pré-registro.

A Fase 4 é a última fase de teste de determinado medicamento para que o mesmo seja registrado.

O acesso à terapia pode ser ampliado a outros indivíduos na fase 4, pois não há uma exigência de que sejam participantes de estudo para receberem a terapia.