É uma doença clonal do tecido hematopoético que se caracteriza pela proliferação anormal de células progenitoras da linhagem mieloide, ocasionando produção insuficiente de células sanguíneas maduras normais.

É uma doença neoplásica que acomete o maior número de indivíduos da população infantil que se reportam de anormalidades no comportamento alimentar por redução no apetite, dificuldades mecânicas, alterações no paladar, náuseas, vômitos, diarreias.

É uma doença que resulta de lesão adquirida (não hereditária) no DNA15 de uma única célula, um linfócito, na medula óssea. Por esta razão, esta doença não está presente no nascimento.

É uma doença neoplásica maligna mais comum do sistema endócrino, podendo ocorrer nas formas familiar ou esporádica, este quase sempre é unilateral, e sem outras manifestações endócrinas.