Ação preventiva de fármacos objetiva evitar uma doença não presente no organismo (prevenção primária) ou impedir a recorrência de processo patológico (prevenção secundária).

Nem sempre os efeitos farmacológicos são desejáveis, ocorrendo reações adversas por dose excessiva do agente terapêutico (superdosagem) ou de outra natureza (hipersensibilidade, idiossincrasia etc.).

Certos fármacos são análogos estruturais de substâncias biológicas normais, podendo a elas incorporar-se e alterar sua função. Outros medicamentos não têm atividade farmacológica na forma molecular em que foram administrados: são pró-fármacos e necessitam ser metabolizados para serem ativados.

De toda a gama de potenciais respostas cabíveis com uso de fármacos, são mais fáceis de mensurar: a variabilidade individual e o polimorfismo genético.