fenilcetunúria (PKU) é uma condição genética que afeta 1 em cada 25.000 nascidos. Uma terapia gênica para PKU está fase de testes clínicos. O estudo utiliza como vetor o vírus adeno-associado (AAV) modificado. Tal método possibilita a inserção de uma cópia funcional do gene que codifica para a enzima fenilalanina hidroxilase (PAH). Os resultados se mostraram promissores e sugerem que essa terapia gênica pode ser uma opção para o tratamento de longo prazo para PKU. Com base no texto e seus conhecimentos, escolha a alternativa CORRETA: