O tratamento com lenalidomida está relacionado aos melhores prognósticos para pacientes de alto risco portadores de del(5q).

Monossomia do cromossomo 7, deleção de 7q, mais de 3 anormalidades cromossômicas e mutação do gene p53 conferem pior prognóstico aos pacientes, de tal forma que contraindicam o transplante de células-tronco hematopoiéticas como tratamento de primeira escolha.

Foi demonstrado que o tratamento com azacitidina não aumentou a sobrevida dos pacientes em comparação àqueles que receberam somente terapia de suporte.

A indicação de quimioterapia de alta intensidade para pacientes portadores de SMDs de alto risco obteve remissão duradoura dos sintomas comparável ao transplante de células tronco hematopoiéticas.

Os agentes hipometilantes devem ser administrados por, no mínimo, 4 ciclos para que seja então observada sua resposta terapêutica.