Segundo a pirâmide de evidências, os ensaios clínicos randomizados são o tipo de estudo com maior nível de evidência, seguido pelas revisões sistemáticas de literatura.

Os ensaios clínicos randomizados podem ser feitos de forma observacional ou intervencionista, sendo principalmente utilizados para avaliação da efetividade e segurança de medicamentos, produtos ou serviços de saúde.

As principais características de uma revisão sistemática de literatura são: objetivos claramente definidos com os critérios de elegibilidade dos estudos pré-definidos; método reprodutível e explícito; busca sistemática que procura identificar todos os estudos que cumprem os critérios de elegibilidade; medida da validade dos resultados encontrados nos estudos; apresentação sistemática e síntese das características e resultados dos estudos incluídos.

Os ensaios clínicos randomizados podem ser prospectivos, nos quais se acompanha os pacientes ao longo do tempo, ou retrospectivos, nos quais os pacientes são perguntados sobre a exposição em tempo passado.