O tratamento imunossupressor é contraindicado no caso de anemia aplástica causada por drogas.

A displasia de megacariócitos na medula óssea é comum e ocorre em graus variados.

Apesar de haver hipocelularidade da medula óssea, o número de precursores CD34+ mantém-se normal ou é aumentado.

O uso de fatores de crescimento de granulócitos é útil na redução da mortalidade por infecções decorrentes dessa doença.

O desenvolvimento secundário de síndrome mielodisplásica ocorre com mais frequência após o tratamento imunossupressor, sendo que a monossomia do cromossomo 7 é a anormalidade mais comumente observada.