os estudos são conduzidos com amostras de indivíduos com tumores avançados, com o objetivo de identificar efeitos dose-dependentes.

se utilizam indivíduos com tumores diversos, com o objetivo de definir a dose adequada para o fármaco.

são realizados estudos comparativos, com poder para identificar contrastes entre terapias padrão e terapias experimentais.

o principal foco se encontra na efetividade do fármaco e na avaliação de efeitos colaterais infrequentes.