A Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) é causada por um defeito genético adquirido no gene da fosfatidilinositol glicano classe-A (PIG-A), levando ao bloqueio precoce da síntese do lipídeo glicosilfosfatidilinositol (GPI). Uma das principais medicações utilizadas para o tratamento da HPN é o eculizumabe.

De acordo com as recomendações do Ministério da Saúde, são critérios de inclusão para o tratamento com tal medicação, EXCETO: