O TCTH está formalmente indicado para o tratamento de doenças autoimunes como a esclerose múltipla.

Uma única coleta de sangue de cordão umbilical é capaz de fornecer uma quantidade suficiente de células precursoras hematopoiéticas para o transplante de um indivíduo de aproximadamente 50 Kg.

A Doença Veno-Oclusiva Hepática ou Síndrome de Obstrução Sinusoidal é uma complicação frequentemente observada nos pacientes submetidos ao TCTH.

O TCTH com doador haploidêntico tornou-se uma opção viável mediante a adoção de algumas estratégias tais como a infusão de megadose de células tronco hematopoiéticas, regime de condicionamento imunossupressor e depleção de células NK.

O TCTH está indicado no tratamento da adrenoleucodistrofia.