A segurança de um medicamento não é absoluta e deve ser avaliada em relação à eficácia, sendo necessária uma avaliação por parte dos reguladores para decidir quanto aos limites aceitáveis de segurança em cada caso.

Os eventos adversos raros e graves de um medicamento são necessariamente observados em estudos anteriores ao seu registro na ANVISA.

Os efeitos indesejáveis preveníveis dos medicamentos são aqueles relacionados à resposta imunológica individual e, ocasionalmente, às diferenças genéticas em indivíduos suscetíveis.

A Organização Mundial da Saúde (OMS) considera reação adversa toda e qualquer resposta nociva ou inesperada a um fármaco que ocorra em doses maiores do que as normalmente utilizadas para tratamento, diagnóstico ou profilaxia de uma doença.