A neutropenia inferior a 1000 por microlitro é, por si só, indicação de transplante alogênico.

A rejeição do enxerto é influenciada pelo número de transfusões prévias e pelo grau de compatibilidade entre o paciente e o doador.

As células T dos pacientes com anemia aplástica severa produzem mais Interferon alfa e fator de necrose tumoral e essas citocinas são responsáveis pela supressão da hematopoiese e apoptose celular.

Independente da existência de doadores familiares compatíveis, o tratamento inicial da anemia aplástica adquirida em crianças, consiste no início imediato do tratamento imunossupressor com ciclosporina e corticoide.

O paciente jovem, com anemia aplástica severa, deve ser tratado com a máxima urgência por isso. O diagnóstico diferencial com anemia de Fanconi só precisa ser realizado nos pacientes com alterações físicas compatíveis com essa doença