Na fase I, o estudo conta com muitos indivíduos expostos, sem o objetivo terapêutico, mas com o objetivo de observar a farmacocinética e a farmacodinâmica da medicação.

A fase III tem como objetivo confirmar a hipóteses formuladas com os dados dos estudos de fases I e II e embasará a aprovação pelas entidades regulatórias.

Na fase II, o estudo diminui para 10 pacientes com o objetivo principal de confirmar a dosagem terapêutica ideal.

O número de pacientes é de milhares para posterior randomização, cegamento e alocação em diferentes grupos.

A fase IV se inicia independentemente da aprovação da medicação para explorar caraterística adicionais, como interação medicamentosa, aceitação e qualidade de vida.