Para que haja uso racional de medicamentos, uma série de eventos bem-sucedidos devem ocorrer. Em primeiro lugar, é preciso haver dispensação em condições adequadas, com orientação ao usuário, e esse deve cumprir o regime terapêutico da melhor maneira possível.

Consiste em maximizar os benefícios obtidos pelo uso dos fármacos, em minimizar os riscos decorrentes de sua utilização (acontecimentos não desejados) e em reduzir os custos totais da terapia para o indivíduo e a sociedade.

O principal objetivo é evitar as Reações Adversas aos Medicamentos.

O uso dos medicamentos exige o trabalho articulado de uma equipe de profissionais que assistem diretamente ao usuário. No interior dessa equipe, o farmacêutico tradicionalmente atua como o profissional que monitora e inicia o uso de medicamentos.

De acordo com a OMS, entende-se que há uso racional de medicamento quando pacientes recebem medicamentos ideais para suas condições clínicas, em doses adequadas às suas necessidades individuais, por um período adequado e ao menor custo para si e para a comunidade.