O uso racional de medicamentos consiste em minimizar os benefícios obtidos pelo uso dos fármacos, em maximizar os riscos decorrentes de sua utilização e em reduzir os custos totais da terapia, para o indivíduo e a sociedade.

O uso eficiente dos medicamentos exige o trabalho articulado de uma equipe de profissionais que assistem diretamente o usuário.

O uso simultâneo de cinco ou mais medicamentos é um fator de risco importante para interações medicamentosas graves.

A não adesão dos usuários à farmacoterapia, principalmente entre aqueles portadores de doenças crônicas e com tratamentos mais complexos, é um dos desafios para os serviços de saúde.