Na mielodisplasia de baixo risco, o uso de eritropoetina humana leva à diminuição da dependência transfusional em cerca de 20% dos pacientes, mas no caso de pacientes com neutropenia severa a resposta à ilgrastima pode chegar a 80%.

Boas respostas a eritropoetina foram reportadas em um subgrupo de pacientes com mielodisplasia de baixo risco, níveis basais de eritropoetina sérica aumentados e poucas transfusões prévias.

O acúmulo de ferro em pacientes politransfundidos é intenso e, portanto, é preconizado o uso de quelantes orais de ferro desde as primeiras transfusões de hemácias.

O uso de ilgrastima está contraindicado mesmo nos casos de neutropenia severa com infecção devido ao risco de progressão para leucemia aguda.

O transplante alogênico de medula óssea é uma terapia curativa, porém com alta morbidade e por isto traz o maior benefício quando aplicado aos pacientes com mielodisplasia de baixo risco que apresentem um irmão HLA-idêntico.