A ausência de registro na Anvisa não constitui impedimento para o fornecimento judicial do medicamento, desde que este tenha registro em pelo menos uma agência reguladora internacional.

O uso off label de medicamentos é equiparado ao uso de medicamentos experimentais para fins judiciais, estando ambos submetidos aos mesmos critérios de excepcionalidade.

A concessão judicial de medicamentos sem registro na Anvisa é vedada em qualquer hipótese, salvo quando houver expressa autorização do Ministério da Saúde para uso compassivo.

As ações judiciais que versem sobre o fornecimento de medicamentos não registrados na Anvisa devem ser propostas exclusivamente contra o ente federativo que custeia majoritariamente o tratamento, observando-se o critério de repartição de competências.

É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamentos sem registro na Anvisa, quando demonstrada mora irrazoável da agência reguladora e preenchidos três requisitos: pedido de registro no Brasil (exceto medicamentos órfãos), registro em agências renomadas no exterior e inexistência de substituto terapêutico com registro no país.