Contrariamente às decisões realizadas no âmbito dos mercados privados, a análise de custo-benefício social aplica-se quando os mercados privados não são capazes de apreçar a totalidade dos benefícios e custos associados a determinados programas públicos, incluindo-se aí, os tratamentos médicos realizados no sistema de saúde pública.

As análises de custo-efetividade têm por objetivo identificar a opção terapêutica que consegue obter o melhor resultado clínico por unidade monetária aplicada. Uma melhor compreensão de seus objetivos pode ser alcançada quando se define rendimento de um processo, que corresponde à razão entre a quantidade de matéria-prima utilizada e a quantidade de produto final obtido.

A farmacoeconomia, por meio do uso de técnicas derivadas da economia como, por exemplo, avaliação custo-benefício, custo-efetividade, custo-utilidade e minimização de custos aplicadas ao uso de medicamentos, envolve tanto os aspectos macro, aplicando técnicas de epidemiologia e estudos de grupo de especialistas, em que são tomadas decisões após avaliação de risco/benefício/custo de equivalentes terapêuticos, bem como aspectos na área micro, onde a atenção concentra-se em poucos medicamentos, focalizando uma doença (sintoma).

As políticas de reajuste de preços de medicamentos, contidas no art. 4.º da Lei n.º 10.742/2003, dispõem que o ajuste de preços de medicamentos será baseado em modelo de teto de preços, calculado com base em um índice, em um fator de produtividade e em um fator de ajuste de preços relativos intra-setor e entre setores e fixa o Índice Nacional de Preços ao Consumidor Amplo (IPCA) como índice utilizado para fins do reajuste previsto nessa lei.

No âmbito do Decreto n.º 4.275/2002, foi concedido regime especial de utilização de crédito presumido da contribuição para o PIS/PASEP e da COFINS às pessoas jurídicas que procedam à industrialização ou à importação dos produtos classificados como monodrogas (tarja vermelha ou preta), medicamentos em associações identificados com tarja vermelha ou preta. Excluem-se as substâncias para medicamentos destinados à nutrição parenteral, reposição hidroeletrolítica parenteral, expansores do plasma, hemodiálise e diálise peritoneal.

Medicamentos genéricos correspondem a produtos inovadores, registrados no órgão federal responsável pela vigilância sanitária e comercializados no país, cuja eficácia, segurança e qualidade foram comprovadas cientificamente junto ao órgão federal competente, por ocasião do registro.

Compete à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) definir diretrizes e procedimentos relativos à regulação econômica do mercado de medicamentos, estabelecer critérios para fixação e ajuste de preços de medicamentos, estabelecer critérios para fixação de margens de comercialização de medicamentos a serem observados pelos representantes, distribuidores, farmácias e drogarias, inclusive das margens de farmácias voltadas especificamente ao atendimento privativo de unidade hospitalar ou de qualquer outra equivalente de assistência médica.

Ainda no que diz respeito à Lei n.º 10.213/2001, consideram-se empresas produtoras de medicamentos, para os fins desta lei, os estabelecimentos industriais que, operando sobre matéria-prima ou produto intermediário, modificam-lhes a natureza, o acabamento, a apresentação ou a finalidade do produto, gerando, por meio desse processo, medicamentos . Excluem-se dessa categoria os estabelecimentos importadores de medicamentos de procedência estrangeira que trabalham com esses produtos.

De acordo com a Lei n.º 10.213/2001, cada empresa produtora de medicamentos deveria apresentar à Câmara de Medicamentos, até o dia 15 de janeiro de 2001, relatório de comercialização, contendo a evolução média de preços (EMP) verificada, para cada empresa, no período compreendido entre agosto de 1999 e novembro de 2000 bem como a diferença, em valor absoluto, verificada entre a EMP e o Índice Paramétrico de Medicamentos (IPM).

Do ponto de vista da teoria do bem-estar, existe um trade off entre os maiores incentivos à inovação criados pelas patentes e os custos, em termos de ineficiência de preços, associados ao monopólio por elas (patentes) gerado.